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健康な人の平均筋肉量は約54％ですが、筋ジストロフィー（MD）の人は、病気の後期にはまったく筋肉がない可能性があります。筋ジストロフィーを治す方法はありますか？

筋ジストロフィーとは何ですか？

筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下と筋量の減少を引き起こす一群の疾患です。筋ジストロフィーでは、遺伝子変異が健康な筋肉を構築するために必要なタンパク質の産生を妨げます。

この突然変異した遺伝子はしばしば親から受け継がれますが、突然変異した遺伝子は遺伝的な特徴なしに独立して発達する可能性があります。

筋ジストロフィーにはさまざまな種類があります—筋肉のどの部分が影響を受けているか、そして症状が何であるかによって異なります。最も一般的なタイプの筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状は小児期に始まります。これは、でこぼこの道をすばやく移動すると転倒しやすくなります。

筋ジストロフィーは男の子がより一般的に経験しますが、女の子は単なる形質の保因者です。他のタイプのジストロフィーは、人が成長するまで現れません。

筋ジストロフィーの人の中には、最終的には歩く能力を失う人もいます。他の人は呼吸や嚥下の問題を抱えているかもしれません。

筋構築タンパク質は、筋ジストロフィーを治療する方法になる可能性があります

筋ジストロフィーの治療法はありませんが、次のようなさまざまな治療法が身体障害やその他の問題を解決するのに役立ちます。

• モビリティ支援、軽い運動、理学療法、身体的補助など

• 支援グループ、実用的で感情的な影響に対処するために
• 手術、脊柱側弯症などの姿勢の欠陥を修正する
• ドラッグ、筋力を高めるためのステロイド、または心臓の問題を治療するためのACE阻害薬やベータ遮断薬など。

新しい研究では、MD症状に関連する遺伝子変異と損傷した筋肉を修正する方法を検討しています。それらの1つは、ロックフェラー大学とエジンバラ大学からの2つの別々の研究です。

筋肉は何百万もの高密度の細胞で構成されています。大人でも、これらの筋肉は再生を続け、さまざまなもの、病気、怪我によって引き起こされる可能性のある損傷を修復します。

サイエンスデイリーからの報告によると、いくつかの新しい筋肉は、筋肉の構造と機能に関与する幹細胞のタンパク質から形成されますが、突然変異は、脂肪や筋肉を生成する可能性のある幹細胞のグループである周皮細胞の断片とPICから発生します。

これまでのところ、研究者はタンパク質が筋肉の構築に関与していることを知っているだけですが、これらのタンパク質が健康な筋肉の発達に関与する遺伝子にどのように影響するかはまだわかりません。

ミネソタ大学のヤオヤオ助教授は、次のように述べています。

ラミニン経路に作用することによって新薬を開発することは、筋ジストロフィーの症状の多くを和らげることができると八尾氏は述べた。

八尾の研究は、体内のラミニンの喪失が少なくとも何らかの形の筋ジストロフィーにつながる可能性があることを明らかにしました。より具体的には、八尾と彼のチームは、周皮細胞とPICのラミニンに関する研究に焦点を合わせました。

八尾とチームは、体内のラミニンの欠乏を示したマウスのグループで研究を行いました。彼らは、このグループのマウスは他の正常なマウスよりも体型が小さく、正常な筋肉量を下回っていることを発見しました。実際、周皮細胞とPICは、筋肉幹細胞にごく一部しか含まれていないため、このような劇的な結果を示すことはありません。

八尾とチームは、これらの組織のラミニンを置き換えることでマウスの回復を助けることができると推論しました。しかし、この考えは人間にとって実現するのは非常に難しいと考えられています。このグループのマウスは、組織の増加と筋力という大きな変化を示しましたが、ラミニンを人間に注射するには、ラミニンが組織に適切に吸収されるために何百回もの注射が必要になります。

その後、科学者たちは、ラミニンが周皮細胞とPICにどのように影響して筋肉を構築するかを理解することに注意を向けました。彼らは、ラミニンがオンになっている遺伝子とオンになっていない遺伝子に影響を与えることを発見しました。

これらの「ユニークな」遺伝子の1つは「gpihbp1「これは一般に、周皮細胞が存在する毛細血管に見られます。遺伝子 "gpihbp1」は脂肪の形成に役割を果たすことが示されています。ラミニンが存在しない場合、gpihbp1」は周皮細胞とPICでは有効ではなくなります。

これらの考えに基づいて、科学者たちは、gpihbp1が幹細胞を脂肪ではなく筋肉に変えるように促すことができるのではないかと疑っています。彼らは、ラミニン欠損周皮細胞とPICを操作してgpihbp1を活性化し、これらの細胞が新しい筋肉に発達することを発見しました。

研究チームは現在、周皮細胞とPICのgpihbp1のレベルを上げることができる薬を探しています。これは、この障害のある筋ジストロフィーを治療する方法を提供することを目的としています。